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Artículo del investigador Salvador Ventura

Si el parkinson se debe a la acumulación de la proteína alfa-sinucleína en un pequeño grupo de neuronas, bloquear esta proteína podría convertirse en un tratamiento eficaz de la enfermedad. Partiendo de este razonamiento, he dirigido un estudio que ha analizado 14.400 moléculas una a una en busca de alguna que pudiera actuar sobre la alfa-sinucleína.

Salvador Ventura dirige la investigación en el Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma (UAB) (IBB-UAB)

En el laboratorio del Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) se pusieron cada una de estas moléculas en contacto con la proteína en minúsculos recipientes y se registró qué ocurría. Esto permitió identificar cuatro moléculas capaces de inhibir la formación de acúmulos de alfa-sinucleína in vitro y que, por lo tanto, eran candidatas a convertirse en fármacos contra el parkinson.

Una vez identificadas estas candidatas, que la UAB patentó, se estudió qué efecto tenían cuando las ponía en contacto con neuronas que producen alfa-sinucleína. Después se analizó cómo afectaban a gusanos de la especie C. elegans. Una molécula que llamó Synuclean-D fue la más eficaz.

El sistema nervioso de los C. elegans tiene seis neuronas dopaminérgicas –las que producen el neurotransmisor dopamina y que son las que degeneran en el parkinson–. Cuando se modifican genéticamente estas neuronas para que produzcan alfa-sinucleína humana, sólo el 15% de los gusanos conservan las seis neuronas intactas al cabo de una semana. Pero si se les añade la molécula Synuclean-D a la dieta, el porcentaje sube al 50%.

En gusanos, la molécula frena la formación de acúmulos de alfa-sinucleína e incluso los desagrega. Potencialmente, puede evitar la progresión del parkinson e incluso revertirlo en sus fases iniciales. Pero naturalmente es muy distinto un gusano que una persona, tenemos que ir paso a paso.

El próximo paso consistirá en ensayar la molécula en ratones, que tienen un cerebro más parecido al humano que los gusanos. Si los resultados son positivos, después podríamos iniciar los ensayos clínicos en personas.